Leucemia Acuta Promielocitica
La Leucemia Acuta Promielocitica (LAP) è una forma rara di tumore del sangue. Mediamente la LAP insorge intorno ai 40 anni di età e colpisce indistintamente sia donne, sia uomini. Questa varietà di Leucemia Mieloide Acuta deriva da una traslocazione cromosomica, ossia dall’interscambio di una sezione dei cromosomi, nello specifico il 15 ed il 17. A seguito di questo scambio, il DNA codifica una sequenza che dà origine ad una proteina aberrante che causa la malattia. Vediamo come è cambiato il decorso della malattia nel tempo.
Il decorso della Leucemia Acuta Promielocitica è rapido e devastante ma la buona notizia è che su questa forma di patologia sono stati fatti incredibili passi avanti, soprattutto per merito della ricerca italiana. Il GIMEMA, Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell'Adulto, si è reso assoluto protagonista a livello mondiale nella ricerca clinica per la cura di questa malattia e oggi la LAP è curabile addirittura senza chemioterapia, con tassi di risposta alla terapia prossimi al 100%.
Fin dagli anni ’70 e ’80 il gruppo, coordinato dal Professor Franco Mandelli, ha dimostrato, grazie alle sue ricerche cliniche, che da questa malattia si può guarire con l'utilizzo di farmaci specifici.
Nel 2013, dal lavoro coordinato da Francesco Lo Coco - Professore Ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata e Coordinatore del Gruppo di Studio sulla Leucemia Promielocitica GIMEMA scomparso lo scorso Marzo - ha coinvolto 40 centri ematologici italiani e 27 centri tedeschi ed ha dimostrato per la prima volta come i pazienti affetti da Leucemia Acuta Promielocitica possano essere curati senza ricorrere a farmaci chemioterapici con tutti i vantaggi in termini di qualità di vita per il paziente. Ciò è possibile seguendo delle terapie mirate a base di triossido di arsenico e acido retinoico. Dalla ricerca è emerso che non solo l'associazione di questi due farmaci produce alte percentuali di guarigioni come già avveniva con la terapia standard (acido retinoico più chemioterapici), ma con tutta probabilità è più efficace e molto meno tossica. Questo lavoro è stato pubblicato sulla più importante rivista medica mondiale, il New England Journal of Medicine, e ha di fatto contribuito a cambiare la pratica clinica in tutto il mondo.
Gli studi sulla LAP dimostrano come la ricerca sulle malattie ematologiche abbia prodotto dei risultati incredibili. In pochi decenni, le osservazioni cliniche unitamente alla ricerca scientifica hanno reso curabile, la Leucemia Acuta Promielocitica una delle forme tumorali più nefaste che oggi si vince quasi sempre senza effetti collaterali.
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