Piastrinopenia Autoimmune

La malattia viene distinta in due forme: forme primarie (circa 80% del totale) e forme secondarie (20%). In entrambe la natura della malattia sembra essere di tipo autoimmune e si possono autoanticorpi antipiastrine. Purtroppo però non sono note le cause che scatenano tale processo e danno origine alla malattia.Nelle forme secondarie la malattia insorge a seguito di altre patologie (ad esempio malattie autoimmuni come il lupus, malattie ematologiche come la leucemia linfatica cronica) o a causa dell’assunzione di farmaci.

La malattia ha un’incidenza stimata con un valore compreso tra 1,6 e 3,9 casi per 100.000 persone per anno.

La diagnosi di ITP viene effettuata per esclusione. Dal punto di vista clinico la malattia è caratterizzata dall’assenza di ogni altro sintomo che non sia direttamente relazionabile alla piastrinopenia. L’analisi morfologica al microscopio ottico di un campione di sangue è fondamentale per la diagnosi.Le manifestazioni cliniche sono tipicamente emorragiche e si manifestano con la comparsa di petecchie, prevalentemente localizzate negli arti inferiori. Quando le piastrine raggiungono un livello particolarmente basso, con valori nell’ordine di 5000-10.000/μl, possono manifestarsi emorragie di vario livello con perdite di sangue dal naso, gengive o a carico del tratto gastrointestinale o genitourinario.

La malattia si distingue in tre classificazioni:

• ITP di nuova diagnosi: la malattia potrebbe essere temporanea e risolversi spontaneamente in un tempo più o meno breve ma comunque entro il primo anno.

• ITP persistente: quando la malattia non regredisce nell’arco di 3-12 mesi dalla diagnosi primaria. In quest’ultima definizione rientrano anche i casi che non mantengono una risposta alla terapia con la ricomparsa della malattia.

• ITP cronica: quando la malattia è presente per più di 12 mesi è difficile, ma non impossibile, che questa regredisca spontaneamente. In tal caso, nella concomitante presenza di un rischio emorragico, vengono valutate terapie più importanti

La mortalità in generale è molto bassa, ma la malattia può influire sulla qualità di vita dei pazienti.

Il principale obiettivo della terapia è quello di ridurre il rischio emorragico e quindi di mantenere il numero di piastrine a livelli non pericolosi per la salute. Il trattamento di prima linea consiste nel trattamento steroideo, che viene associato a immunoglobuline policlonali nei casi più severi per consentire una rapida risalita dei valori di piastrine. Per i casi che non rispondono più agli steroidi o che ricadono viene valutata la splenectomia, cioè la rimozione della milza, tuttora l’opzione terapeutica con il maggiore tasso di risposta e che garantisce la guarigione a circa due terzi dei pazienti. Nei casi che ricadono dopo splenectomia, non candidabili a questa, o talvolta anche prima di arrivare a tale scelta terapeutica, vengono utilizzati gli agonisti del recettore della trombopoietina: l’eltrombopag (per via orale) o il romiplostim (per via sottocutanea). Tali farmaci, in grado di migliorare la produzione piastrinica, si sono dimostrati molto efficaci. Un’altra opzione terapeutica è rappresentata dall’anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab. I casi multirefrattari possono ricevere altri immunosoppressori, come ciclosporina, ciclofosfamide o micofenolato. Nelle ITP secondarie invece l’obiettivo primario è quello di trattare e risolvere la malattia di base o interrompere l’assunzione degli eventuali farmaci responsabili.

L’ITP può apparire anche in gravidanza, anche se in modo raro, e non deve esser confusa con una piastrinopenia gestazionale che è un evento benigno.

Sono in studio nuovi farmaci con meccanismi d’azione diversi per i pazienti che falliscono le terapie standard. Fra essi sarà presto disponibile il fostamatinib, un inibitore per via orale di SYK. Il farmaco è infatti in grado di bloccare la distruzione delle piastrine colpite dagli autoanticorpi che è mediata dai macrofagi, agendo su un loro segnale intracellulare mediato da SYK.