Come è migliorata la vita dei pazienti con LLC
Che qualità di vita hanno oggi i pazienti affetti da LLC e quali sono le novità sul fronte della ricerca. Per rispondere a queste e altre domande abbiamo intervistato la Dottoressa Francesca Romana Mauro, Professore presso l’Istituto di Ematologia del Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione dell’Università Sapienza di Roma che si occupa da oltre 25 anni di pazienti che lottano contro questo tipo di leucemia.
Domande
Domanda 1
COME È MIGLIORATA NEGLI ULTIMI ANNI LA VITA DEI PAZIENTI CON LLC?
Nell’ultimo decennio, la ricerca ha dimostrato quali meccanismi sono importanti nel favorire la proliferazione e la lunga durata di sopravvivenza delle cellule leucemiche della LLC. Questi meccanismi sono responsabili della maggiore o minore gravità del decorso clinico dei pazienti che hanno questa forma di leucemia. L’identificazione di questi meccanismi ha consentito lo sviluppo di alcuni agenti biologici in grado di bloccare i processi che portano all’espansione delle cellule malate, un’opzione terapeutica efficace, ben tollerata che ha migliorato la qualità di vita dei malati.
Questa rivoluzione nel trattamento della LLC ha ridotto oggi il ruolo della chemio-immunoterapia ad uno spazio molto limitato. Alcune di questi agenti richiedono di essere somministrati in modo continuo, quotidianamente, anche per anni, finchè mostrano un buon controllo sulla malattia. Altri farmaci hanno invece una durata di somministrazione limitata nel tempo poiché possono dare delle risposte molto profonde che consentono dopo uno o due anni di sospendere la terapia. La scelta dell’approccio terapeutico migliore per ogni persona con LLC viene valutata sulla base delle caratteristiche biologiche della malattia, del tipo e numero di trattamenti precedenti, delle caratteristiche cliniche ed aspettative del paziente. Questa valutazione richiede attenzione e viene solitamente discussa con il paziente.
Domanda 2
QUAL È LA DIFFERENZA TRA GUARIGIONE E CRONICITÀ?
Abbiamo oggi diversi tipi di farmaci sempre più efficaci e meglio tollerati che permettono al paziente con LLC di vivere a lungo e con un’ottima qualità di vita. Tutto questo non era possibile anni fa. Tuttavia ancora oggi la LLC è una malattia che possiamo curare ma non ancora guarire. Non abbiamo un trattamento convenzionale talmente efficace da eradicare l’ultima cellula malata dall’organismo. Siamo però molto vicini a questo traguardo poiché in molti casi riusciamo ad ottenere risposte molto profonde, riducendo le cellule malate ad un numero infinitesimale. Questo risultato permette di ottenere risposte terapeutiche sempre più durature. La ricerca procede a passi da gigante ed il nostro obiettivo è certamente quello di poter arrivare alla guarigione, ma ci tengo a ribadire che già oggi gli approcci terapeutici disponibili consentono di dominare meglio la LLC ‘cronicizzandola’.
Domanda 3
QUALI SONO LE ULTIME NOVITÀ SUL FRONTE DELLA RICERCA IN RELAZIONE ALLA LLC?
Uno degli obiettivi attuali della ricerca nella LLC è quello di sviluppare farmaci meglio tollerati, che consentono terapie prolungate nel tempo con un controllo duraturo della malattia. Un’altra linea di ricerca è quella di definire strategie terapeutiche che consentono risposte molto profonde combinando fra loro farmaci con meccanismi di azione diversi. Questo tipo di approccio terapeutico ha una durata definita nel tempo poichè le risposte profonde ottenute permettono di sospendere l’assunzione di farmaci. Sarà importante definire le caratteristiche cliniche e biologiche dei pazienti che possono avere il maggior beneficio da uno di questi diversi tipi di strategia terapeutica. Infine, l’ immunoterapia che utilizza linfociti ingegnerizzati, le cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cells), è oggi praticata in alcune forme di leucemia e linfoma ma potrebbe rappresentare in futuro uno risorsa terapeutica anche per i pazienti con LLC nei quali questa procedura è in corso di sperimentazione.